a:

Firma dan syarikat bioteknologi dalam industri farmaseutikal secara aktif mencari kaedah untuk mengurangkan risiko yang berkaitan dengan model perniagaan semasa yang sangat berat terhadap pengeluaran dan jualan dadah pasaran massa. Kemasukan persaingan dari penyedia generik dan kebangkitan paten dadah yang telah tamat telah mewujudkan keperluan untuk mencari cara lain untuk menjadi menguntungkan. Dalam tahun-tahun kebelakangan ini, kerajaan persekutuan dengan kerjasama FDA telah menyediakan insentif tambahan kepada pengilang ubat untuk menghasilkan ubat-ubatan dan produk lain yang digunakan untuk diagnosis dan rawatan penyakit kurang biasa. Produk dan ubat-ubatan ini, yang dirujuk sebagai dadah yatim, ditakrifkan sebagai ubat-ubatan yang dibangunkan untuk merawat keadaan perubatan yang jarang berlaku yang memberi kesan kepada kurang daripada 200,000 pesakit di Amerika Syarikat.

Pengeluar ubat tidak biasanya cenderung untuk menghasilkan dadah yatim kerana kos penyelidikan dan pembangunan yang terlalu tinggi. Sebaliknya, syarikat farmaseutikal memfokuskan tenaga dan modal ke atas penyelidikan dan pembangunan ubat-ubatan yang digunakan untuk merawat penyakit yang paling biasa, dan mereka berusaha untuk menjadi penyedia ubat-ubatan utama di pasaran perubatan. Dengan populasi pesakit yang lebih tinggi, pulangan pelaburan (ROI) bagi syarikat ubat berpotensi tinggi dengan ubat penyakit biasa berbanding dengan ubat-ubatan anak yatim, walaupun keperluan kesihatan awam untuk rawatan penyakit yatim piatu.

Akta Dadah Orphan telah ditubuhkan untuk menggalakkan firma bioteknologi menambah dadah yatim piatu kepada portfolio mereka sebagai tambahan kepada atau sebagai pengganti ubat penyakit biasa. Kerana kos yang berkaitan dengan penyelidikan dan pembangunan ubat-ubatan yatim sering melampau, Akta Dadah Orphan mencipta peruntukan untuk pengeluar dadah dengan cara perniagaan dan insentif cukai yang mendorong mereka untuk menumpukan perhatian kepada penciptaan rawatan untuk penyakit yatim piatu. Insentif-insentif ini termasuk eksklusif tujuh tahun di pasaran apabila kelulusan FDA diperoleh, kredit cukai bersamaan dengan 50% perbelanjaan yang berkaitan dengan penyiasatan klinikal dan pengecualian atau pengecualian yuran permohonan dan pemfailan. Di samping itu, syarikat-syarikat farmaseutikal yang mengambil bahagian dalam penyelidikan dan pengeluaran ubat-ubatan yatim piatu boleh menerima bantuan dalam proses pembangunan dan mungkin layak mendapat dana bantuan.